“三清有沒有興趣做氯巴占的仿製藥？”
衛康聽到這個問題，不由一愣，他手指輕敲桌麵，沉吟道：“仿製藥能做，但做不做則是一個很複雜的問題，三清一貫是傾向於從本質上解決問題，達到治療效果。”
“這關係到公司的戰略決策，我無法馬上回答你。但我可以說，如果三清要做仿製藥，不僅僅是氯巴占，而是它所代表的一係列罕見病藥物。”
簡練雲又驚又喜，不知道該說什麽好：“衛康，如果真這樣的話，就太好了。我替患者們謝謝你！”
衛康讓她等待消息，就掛斷了電話。
他搜索起有關這件事的新聞來，現在網上已經討論得熱火朝天，兩萬多名患兒家屬聯合起來發表了一封《如何讓我們的孩子活下去？》的聯名信，希望能合法購買到氯巴占，瞬間在網上瘋傳，聯合陳萍的跳樓事件，感動了無數網友。
聯名信中寫道：“在《我不是藥神》的結尾中，主人公程勇被減刑釋放，出來後得知了一個消息，讓他因為購藥入獄的藥品，已經納入了醫保，再也不會有人麵對吃不到藥的難題了。希望不遠的將來，我們的孩子也可以放心吃上正規渠道的氯巴占！”
這簡直是另一個版本的《我不是藥神》，隻不過訴說的是另一種藥物——氯巴占。
氯巴占是一款從世紀初開始，就用來治療罕見病的廣譜抗癲癇發作藥物，在兒科癲癇治療中非常受歡迎，因為在所有的相似藥物中，它的副作用算小的。
當人類腦部的興奮性神經遞質增加，或是抑製性神經遞質減少時，癲癇就會發作。而氯巴占屬於苯二氮卓類藥物，服用後可以增加腦部抑製性神經遞質，使其與興奮性神經遞質產生平衡，避免癲癇發作。
癲癇的持續發作，不僅對患者腦部有永久性的損害，更有導致患者窒息死亡的風險。一旦停藥，每一次發作都會對孩子造成傷害，更會造成永久性大腦損傷，使得患兒過早離世。
其實，幾年前國家藥監局就在推動氯巴占等罕見病藥物的研發，但國內藥企病對罕見病藥物研發並沒有多少積極性。
這並不是孤例，長期以來，國內罕見病領域受製於整個製藥工業的發展，一直都處於停滯狀態。有數據顯示，國內罕見病群體人數約為1680萬人，很多患者是未經治療的，且處於無藥可用的狀況。
罕見病，又稱“孤兒病”，指那些發病率極低的疾病。根據世界衛生組織（WHO）的定義，罕見病為患病人數占總人口的0.65‰-1‰的疾病。
常見的罕見病有，白化病，多發性硬化症，肢端肥大症，特發性肺動脈高壓病，苯酮尿症，線粒體病等。由於罕見病患者數量少且研發成本高，製藥企業基於經濟效益的考量，對罕見病藥物研發並不積極。
以鷹國為例，83年以前上市的孤兒藥品種隻有38種，為了鼓勵藥企和支持罕見病藥物的開發與應用，鷹國政府在當年頒布《孤兒藥法案》，也是世界首部孤兒藥法案。
藥企獲得孤兒藥資格後將獲得一係列的優惠，包括研發經費的政府支持，免除新藥申請費，藥物營銷申請費，審批快速通道，科研基金申請優先考慮，稅收優惠和7年市場獨占權。同時，在動物實驗階段可以提交申請孤兒藥資格。
孤兒藥法案頒布後，三十多年時間，FDA共頒發了5219個孤兒藥資格，最終獲批的藥物數量為843個。
鑒於《孤兒藥法案》的巨大推動作用，世界各國相繼頒布類似法案以鼓勵孤兒藥的創新。
隨著科技的發展，基因療法、siRNA、免疫療法等新型治療手段的出現，對罕見病藥物的研發也起了巨大的推動作用，目前全球約有560個罕見病藥物項目正在進行中。最近五年，FDA共批準15種孤兒藥，一些難治罕見病在治療上都有了新的突破。 本章尚未完結,請點擊下一頁繼續閱讀---->>>